Vraag het aan de doktoren: Lupus kan op een dag worden behandeld met CAR T-celtherapie, studietips
In tegenstelling tot traditionele behandelingen, die alleen de effecten van de ziekte kunnen verlichten, wijst CAR T-celtherapie op een pad naar remissie, hoewel dat is gebaseerd op een zeer kleine studie.
Meer onderzoek, met meer patiënten en voortdurende follow-up, is nodig om CAR T-celtherapie effectief te kunnen evalueren als een mogelijke behandeling voor lupus.
voorraad.adobe.com
Beste dokters: Onze dochter, 24, worstelde jarenlang met haar gezondheid voordat ze de diagnose lupus kreeg. Ik heb een studie gezien met een mogelijke remedie genaamd CAR T-celtherapie. Hoe werkt het?
Antwoorden: Lupus is een auto-immuunziekte. Dat betekent dat het immuunsysteem ten onrechte de eigen weefsels van het lichaam identificeert als vreemde indringers en ze aanvalt.
Dit resulteert in een schadelijke ontsteking die na verloop van tijd tot een breed scala aan symptomen leidt. Deze kunnen bestaan uit vermoeidheid, koorts, stijfheid of pijn in de gewrichten of spieren, huidproblemen, gevoeligheid voor zonlicht, hoofdpijn, droge ogen, haaruitval en zweertjes in de mond.
Lupus kan ook schade aan organen veroorzaken, met name de longen en nieren, en kan het zenuwstelsel en het hart aantasten. Er is geen remedie bekend.
De behandeling omvat medicijnen om ontstekingen te verminderen, symptomen te beheersen en orgaanschade te voorkomen.
Nu, in tegenstelling tot traditionele behandelingen, die alleen de effecten van de ziekte kunnen verlichten, wijst nieuw onderzoek naar CAR T-celtherapie op een pad naar remissie.
Maar de studie was vrij klein, met slechts vijf patiënten. Het langetermijnsucces van deze aanpak en eventuele bijwerkingen op de lange termijn zijn niet bekend.
CAR T-celtherapie is een vorm van immunotherapie: behandelingen die de immuuncellen van het lichaam gebruiken om ziekten te bestrijden.
Vijf jaar geleden begon de federale Food and Drug Administration CAR T-celtherapie goed te keuren - die een type witte bloedcel gebruikt - voor gebruik bij sommige bloedkankers.
De eerste stap in een dergelijke behandeling is het verzamelen van bloed bij de patiënt en het extraheren van de T-cellen. Deze worden vervolgens genetisch gemodificeerd zodat ze op een specifiek doelwit inwerken.
Voor de lupusstudie 'leerden' onderzoekers de CAR T-cellen om zich te richten op de overactieve immuuncellen die de eigen weefsels van het lichaam aanvallen. Er waren tot 100 miljoen CAR-T-cellen nodig voor een enkele therapeutische dosis, dus de op maat gemaakte cellen werden in een laboratorium gereproduceerd. De patiënten kregen vervolgens een infuus met hun eigen aangepaste cellen.
Ongeveer drie maanden later, nadat de CAR T-cellen de slecht functionerende immuuncellen hadden geëlimineerd, begon het lichaam van de patiënten nieuwe immuuncellen aan te maken, die zich normaal gedroegen.
Elk van de vijf patiënten is in staat geweest om te stoppen met het nemen van medicijnen om hun ziekte te beheersen, en ze worden geacht in remissie te zijn.
Maar de follow-upperiode tot nu toe is minder dan twee jaar. Dat en de kleine steekproefomvang betekenen dat deze benadering nog steeds in het domein van onderzoek is. Er is meer onderzoek nodig om CAR T-celtherapie effectief te kunnen evalueren als een mogelijke behandeling voor lupus.
Dr. Eve Glazier en Dr. Elizabeth Ko zijn internisten bij UCLA Health.
Хуваах: